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Communiqué AlzProtect : La FDA accorde à l’AZP2006 la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP).

jeudi 4 mai 2017

AlzProtect : L’agence Américaine du médicament (Food and Drug Administration américaine/FDA) a accordé à l’AZP2006 la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP).

 - Le candidat médicament AZP2006 est doté d’un mécanisme d’action original et vise à traiter plusieurs pathologies neurodégénératives orphelines de tout traitement : les Tauopathies incluant la maladie d’Alzheimer et la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP).

Lille, France – le 4 mai  2017– AlzProtect, société biopharmaceutique engagée dans le développement de médicaments pour le traitement des maladies neurodégénératives, annonce aujourd’hui la décision de l’Agence américaine FDA d’accorder le statut de médicament orphelin à l’AZP2006 pour le traitement de la maladie de Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP)

Ce statut de médicament orphelin confère plusieurs avantages commerciaux pour AlzProtect , incluant  une période de sept ans de commercialisation exclusive du médicament, l’exonération de certains frais auprès de la Food and Drug Administration et des crédits d’impôt pour les essais cliniques.
 La Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP) est une maladie neurodégénérative rare. A l’instar de la maladie d’Alzheimer, elle est caractérisée par l’accumulation d’une protéine dans le cerveau appelée tau sous une forme modifiée toxique qui, au fil du temps, endommage progressivement les neurones. Elle atteint 25 000 personnes aux Etats Unis (et 30 000 en Europe). Il n’existe a pas de traitement de la PSP alors qu’elle réduit considérablement l’espérance de vie.
 Les experts de la FDA ont validé la solidité et la pertinence des modèles cellulaires et animaux présentant une caractéristique physiopathologique de la PSP et ont ainsi confirmé que  l’intention de traiter la PSP avec AZP2006 était considérée comme justifiée sur la base de ces données précliniques. Ce candidat médicament est actuellement en fin de phase clinique 1.
 
« C’est un jalon très important pour le  développement de l’AZP2006. Nous avons à présent une visibilité aux Etats-Unis un pays dans lequel nous désirons nous développer », a déclaré le Dr Philippe Verwaerde, directeur scientifique et président d’AlzProtect.
 
 
A propos du statut de « médicament orphelin »


La FDA peut accorder le statut de « médicament orphelin » afin de faciliter le développement de médicaments qui ciblent des pathologies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis et apportent un avantage thérapeutique important par rapport aux thérapies déjà autorisées sur le marché.
 
A propos de la Paralysie Supranucléaire Progressive
 
La PSP, Paralysie Supranucléaire Progressive, est appelée aussi maladie de Steele, Richardson et Olszewski du nom des trois neurologues qui l’ont identifiée et décrite en 1964. La PSP est une tauopathie  avec accumulation prépondérante d'isoformes tau à quatre motifs répétés (4R). Elle se caractérise par une dégénérescence neurofibrillaire et une perte neurale dans le tronc cérébral, les noyaux gris centraux, le cortex frontal moteur et associatif. La maladie provoque des lésions du tronc cérébral affectant progressivement l’équilibre, la vue, la mobilité, la déglutition et la parole.  Les troubles initiaux sont également présents dans d’autres maladies neurodégénératives, comme les  maladies de Parkinson et d'Alzheimer. Le nombre de cas de PSP en France a été estimé entre 3 000 et 10000. L’espérance de vie chez le patient atteint de la PSP est réduite de 5 et 7 ans suivant le diagnostic. Il n’existe aucun traitement permettant de stopper ou ralentir la maladie.
 
 
À propos d’AlzProtect
 
Fondée en 2007, AlzProtect est une entreprise Lilloise issue des travaux du Dr André Delacourte, l’un des pionniers de la recherche sur la maladie d’Alzheimer et du Pr Patricia Melnyk, experte en chimie médicinale, en collaboration avec l’Université Lille 2 et l’INSERM.
 
Située sur le Parc Eurasanté, AlzProtect est engagée dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies neurodégénératives. Son candidat le plus avancé, AZP2006, a obtenu plusieurs preuves de concept préclinique dans le traitement de la Paralysie Supranucléaire Progressive et de la maladie d’Alzheimer.
 
L’entreprise, membre du pôle Nutrition Santé Longévité, emploie 10 salariés et bénéficie du soutien de Bpifrance (ex-OSEO), de l’ANR (Agence Nationale de la Recherche) et d’Eurasanté. AlzProtect entend valoriser ses molécules sous forme de licence d’exploitation à partir de la phase I des essais cliniques.

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